Τουλάχιστον τρία από τα πέντε νέα φάρμακα που προωθούνται αυτή τη στιγμή για έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση αφορούν θεραπείες κατά του καρκίνου, με έμφαση σε επιθετικές μορφές, όπως ο μικροκυτταρικός καρκίνος του πνεύμονα και ο καρκίνος της ουροδόχου κύστης, σηματοδοτώντας νέα κινητικότητα στο ευρωπαϊκό θεραπευτικό οπλοστάσιο της ογκολογίας.
Στις τελευταίες αποφάσεις του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) και σκευάσματα για σπάνιες και πολύ σπάνιες παθήσεις που προορίζονται τόσο για ενήλικες, όσο και για παιδιά.
Συγκεκριμένα, και όπως προκύπτει από τα όσα ανακοινώθηκαν την περασμένη Παρασκευή από τον ΕΜΑ, στο επίκεντρο των εξελίξεων βρίσκεται η σύσταση της αρμόδιας επιτροπής (CHMP) για έγκριση της ταρλαταμάμπης (Imdylltra), μιας νέας ανοσοθεραπείας για τον μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα εκτεταμένου σταδίου, μια από τις πιο επιθετικές μορφές καρκίνου με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές μετά την υποτροπή της νόσου.
Τα διαθέσιμα στοιχεία, όπως αυτά καταγράφονται στη σχετική ανακοίνωση, δείχνουν σημαντική βελτίωση της συνολικής επιβίωσης σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες, εξέλιξη που θεωρείται ιδιαίτερα σημαντική για μια κατηγορία ασθενών με δυσμενή πρόγνωση και περιορισμένες εναλλακτικές επιλογές.
Στο ίδιο πλαίσιο και η σύσταση για το σκεύασμα Zepzelca (λουρμπινεκτίνη), το οποίο προτείνεται ως θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα, των οποίων η νόσος δεν έχει παρουσιάσει επιδείνωση μετά την αρχική θεραπεία.
Παράλληλα, θετική γνώμη δόθηκε και για το σκεύασμα Adstiladrin (nadofaragene firadenovec), μια νέα γονιδιακή θεραπεία που απευθύνεται σε ασθενείς με καρκίνο της ουροδόχου κύστης οι οποίοι δεν ανταποκρίνονται στη βασική διαθέσιμη ανοσοθεραπεία. Πρόκειται για ασθενείς με αυξημένο κίνδυνο εξέλιξης της νόσου, για τους οποίους μέχρι σήμερα οι θεραπευτικές επιλογές ήταν περιορισμένες.
Πέραν των θεραπειών που αφορούν τον καρκίνο στις συστάσεις της CHMP περιλαμβάνονται και φάρμακα για σπάνιες και σοβαρές παθήσεις.
Μεταξύ αυτών η θετική γνώμη της Επιτροπής για το Joenja (λενιολισίμπη), το οποίο προορίζεται για τη θεραπεία του συνδρόμου ενεργοποιημένης φωσφοϊνοσιτίδης 3-κινάσης δέλτα (APDS), μιας σπάνιας κληρονομικής διαταραχής του ανοσοποιητικού συστήματος που μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρές λοιμώξεις και προοδευτική επιδείνωση της υγείας των ασθενών.
Η εξέλιξη αυτή θεωρείται ιδιαίτερα σημαντική για τους ασθενείς με σπάνια νοσήματα, για τους οποίους οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές παραμένουν περιορισμένες.
Ιδιαίτερα σημαντική είναι επίσης η σύσταση για παιδιατρική χρήση του Bopediat (φουροσεμίδη), το οποίο προορίζεται για τη θεραπεία οιδήματος καρδιακής, νεφρικής ή ηπατικής προέλευσης, καθώς και υπέρτασης σε παιδιά με χρόνια νεφρική νόσο.
Την ίδια στιγμή, η CHMP εισηγήθηκε επεκτάσεις θεραπευτικών ενδείξεων για σειρά ήδη εγκεκριμένων φαρμάκων στην Ευρωπαϊκή Ένωση, επεκτείνοντας τη χρήση τους σε νέες κατηγορίες ασθενών.
Οι τελικές αποφάσεις για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας θα ληφθούν από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, ενώ στη συνέχεια θα ακολουθήσουν διαδικασίες αξιολόγησης σε επίπεδο κρατών-μελών σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση των φαρμάκων, που θα καθορίσουν τον χρόνο ένταξής τους στην καθημερινή κλινική πρακτική.
